兒童自閉癥人群持續增長(cháng)

四位一體綜合治療引發(fā)關(guān)注

5月24日-26日，由中華醫學(xué)會(huì )兒科學(xué)分會(huì )神經(jīng)學(xué)組、中南大學(xué)湘雅醫院、湖南省神經(jīng)科學(xué)學(xué)會(huì )聯(lián)合主辦的“第十七屆全國兒科神經(jīng)學(xué)術(shù)會(huì )議暨兒童神經(jīng)系統疾病診療新進(jìn)展發(fā)展論壇”在長(cháng)沙開(kāi)幕，來(lái)自國內小兒神經(jīng)學(xué)界的專(zhuān)家、學(xué)者、代表等近600人參加了此次會(huì )議。

據了解，全國兒科神經(jīng)學(xué)術(shù)會(huì )議每?jì)赡昱e行一次，是代表本領(lǐng)域最高水平的全國性盛會(huì )。此次會(huì )議以促進(jìn)交流與協(xié)作，展示兒科神經(jīng)病學(xué)的最新進(jìn)展，推動(dòng)兒科神經(jīng)病學(xué)的全面發(fā)展為目的，就兒童神經(jīng)系統重要疾病進(jìn)行學(xué)術(shù)交流研討，并邀請國內外知名的兒科專(zhuān)家針對臨床熱點(diǎn)、難點(diǎn)問(wèn)題進(jìn)行研討，重點(diǎn)關(guān)注臨床思路、規范化診治流程、方法、技術(shù)及最新研究進(jìn)展。

會(huì )上，多位國內兒科神經(jīng)領(lǐng)域的專(zhuān)家學(xué)者帶來(lái)精彩的學(xué)術(shù)演講，如中南大學(xué)湘雅醫院兒科主任、湖南省醫學(xué)會(huì )兒科學(xué)專(zhuān)業(yè)委員會(huì )主任委員尹飛教授進(jìn)行的“真菌性腦膜炎診治進(jìn)展”學(xué)術(shù)講座；武漢市兒童醫院副院長(cháng)兼神經(jīng)內科主任、中華醫學(xué)會(huì )小兒神經(jīng)學(xué)組委員劉智勝教授講解的“早發(fā)性癲癇性腦病基因型與臨床表型研究”；哈爾濱醫科大學(xué)附屬第二醫院兒?？浦魅?、黑龍江省醫療保健國際交流促進(jìn)會(huì )兒童保健與營(yíng)養學(xué)分會(huì )主任委員于立君教授帶來(lái)的“兒童自閉癥的病因及藥物治療進(jìn)展”學(xué)術(shù)分享等，同時(shí)會(huì )議還開(kāi)設了癲癇與發(fā)作性疾病、發(fā)育行為障礙、神經(jīng)肌肉病與神經(jīng)康復等多個(gè)專(zhuān)題論壇以及賽隆藥業(yè)等多家藥企的衛星會(huì )。

值得關(guān)注的是，于立君教授在“兒童自閉癥的病因及藥物治療進(jìn)展”學(xué)術(shù)分享中，率先創(chuàng )造性的提出了“四位一體聯(lián)合用藥治療小兒自閉癥及腦發(fā)育低下”，指出兒童自閉癥發(fā)病與“腦發(fā)育/腦結構的異常，胃腸功能的異常，食物過(guò)敏，維生素D的缺乏”等相關(guān)，可采取“營(yíng)養神經(jīng)：GM1+DHA；胃腸；益生菌+胃藥+中藥；嚴格禁食不耐受食物，必要時(shí)生酮飲食；補充維生素D”四位一體綜合治療，并在臨床中取得了良好的效果，引起了參會(huì )者的廣泛關(guān)注和討論。

數據顯示，過(guò)去20年中ASD患病率以每年15%持續增加，兒童人群患病率為0.5%-1%，如果不早期進(jìn)行治療可能造成終身殘疾。當前，我國針對兒童自閉癥及發(fā)育遲緩等疾病的治療，主要以訓練為主，但訓練往往需要具備諸多的條件，而藥物治療特別是長(cháng)期的藥物治療同樣有著(zhù)良好的效果，其治療機理是“促進(jìn)突觸發(fā)育，促進(jìn)樹(shù)突軸突生長(cháng)，促進(jìn)腦發(fā)育”，主要治療藥物包括神經(jīng)節苷脂、鼠神經(jīng)生長(cháng)因子、三磷酸胞苷二鈉等。

不過(guò)，目前臨床治療也存在一些問(wèn)題，尤其是目前治療藥物主要是針劑，而且需要長(cháng)期治療，兒童長(cháng)期進(jìn)行注射過(guò)于痛苦，往往無(wú)法堅持，同時(shí)治療的費用也較大，最終導致許多兒童自閉癥家庭及患者放棄治療。

那么，有沒(méi)有一種新的產(chǎn)品能夠在確保效果的同時(shí)又實(shí)現不打針呢？

2017年5月，由國內上市藥企賽隆藥業(yè)研發(fā)生產(chǎn)的神經(jīng)節苷脂口服液（賽隆瑙樂(lè )）面世，使得神經(jīng)節苷脂從注射劑時(shí)代走進(jìn)了口服時(shí)代。

“終于等到你！”于立君教授在神經(jīng)節苷脂口服液出現后曾如是說(shuō)。根據于立君教授臨床治療兒童自閉癥患者的案例及反饋結果來(lái)看，神經(jīng)節苷脂口服液效果不亞于針劑，患者家長(cháng)都十分滿(mǎn)意，且神經(jīng)節苷脂口服液可以天天服用，不必像針劑一樣需要停藥，其吸收/入血/透過(guò)血腦屏障都很好，為自閉癥及腦發(fā)育低下患兒帶來(lái)福音。

神經(jīng)節苷脂口服液

不只是技術(shù)創(chuàng )新

神經(jīng)節苷脂屬于人體內源性的脂類(lèi)物質(zhì)，能夠保證神經(jīng)系統的基本運行，與神經(jīng)細胞的穩定以及神經(jīng)細胞損傷后的修復再生有密切關(guān)系。目前人類(lèi)已經(jīng)發(fā)現了73種神經(jīng)節苷脂，人腦內至少含有7種，但并不是所有的神經(jīng)節苷脂都能進(jìn)入中樞神經(jīng)，目前只有單唾液酸四己糖神經(jīng)節苷脂（GM1）能夠進(jìn)入并發(fā)揮作用，耐受性好、安全性高。

GM1是唯一能通過(guò)血腦屏障并對中樞神經(jīng)進(jìn)行修復的高效藥物，也是目前唯一在臨床治療中得到國際公認的能修復受損神經(jīng)的特效物質(zhì)，已在大量的臨床應用中以?xún)?yōu)良的效果得到了廣大腦病患者和專(zhuān)家的一致認可，并被納入腦損傷神經(jīng)功能損害與修復專(zhuān)家共識和治療腦、脊髓損傷患者的專(zhuān)家共識中。

GM1具有保護神經(jīng)和修復神經(jīng)兩大作用，這也決定了其作用范圍廣泛，目前已在神經(jīng)外科、神經(jīng)內科、老年科、兒科、急診科、骨科、腫瘤科等多個(gè)科室應用，對于顱腦損傷、腦梗死、帕金森病、癲癇、兒童自閉癥、小兒腦癱等都有良好的療效。目前，國內生產(chǎn)GM1注射劑的企業(yè)主要有賽隆、齊魯，其中賽隆藥業(yè)的神經(jīng)節苷脂鈉原料提純度高達97%以上，高于國家藥品標準95%。

不過(guò)，神經(jīng)系統疾病通常致殘率高、病程長(cháng)，患者需要長(cháng)期使用GM1注射劑來(lái)修復受損的神經(jīng)系統，而且GM1注射劑為處方藥，只能在醫院購買(mǎi)和使用，因此導致患者依從性差，疾病往往得不到系統的治療，給工作、生活帶來(lái)很大影響。甚至可以說(shuō)，全球腦神經(jīng)疾病患者，根本沒(méi)有得到有效治療，而神經(jīng)節苷脂口服液的出現，無(wú)疑帶來(lái)了新的希望。

從1985年意大利FIDIA公司首家研制出GM1注射劑到2012年美國托馬斯杰斐遜大學(xué)完成GM1注射劑治療帕金森病II期臨床實(shí)驗；從1999年我國批準GM1注射劑成為治療中樞神經(jīng)病變的首選藥物到2004年國產(chǎn)GM1注射劑上市，再到2017年口服神經(jīng)節苷脂（賽隆瑙樂(lè )）的上市，可以毫不夸張地說(shuō)，這既是GM1的技術(shù)創(chuàng )新與升級，更是神經(jīng)再生的里程碑和真正的革命。

與GM1注射劑相比，神經(jīng)節苷脂口服液（賽隆瑙樂(lè )）有著(zhù)四重優(yōu)勢，一是避免長(cháng)期注射的痛苦與不便，患者依從性好；二是可以滿(mǎn)足患者長(cháng)期服用的需求，使療程得到保障；三是治療費用大幅下降；四是GM1單體含量高（50mg），可以足量補充GM1，使受損神經(jīng)最大程度的得以恢復。

而且，不是所有的神經(jīng)節苷脂都能口服吸收，賽隆藥業(yè)經(jīng)過(guò)多年潛心研究，在生產(chǎn)工藝上取得了重大突破。實(shí)驗表明，神經(jīng)節苷脂口服液（賽隆瑙樂(lè )）在胃腸道穩定，容易吸收，相關(guān)工藝已申報了國家發(fā)明專(zhuān)利。大量研究表明，神經(jīng)節苷脂口服液（賽隆瑙樂(lè )）可顯著(zhù)改善學(xué)習記憶能力，促進(jìn)大腦發(fā)育。

一位參加會(huì )議的臨床醫生在了解并服用產(chǎn)品后表示，神經(jīng)節苷脂口服液（賽隆瑙樂(lè )）口感好（草莓味）、含量足、易吸收、費用小、用方便、療效優(yōu)，不僅神經(jīng)系統疾病患者可以使用，健康人群也可以用于服用，如即將參加中高考的學(xué)生、壓力過(guò)大的職場(chǎng)白領(lǐng)、記憶力衰退和反應減慢的老年人等，能夠全方位保護神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )。

賽隆藥業(yè)新方向

以科技領(lǐng)先布局大健康產(chǎn)業(yè)

神經(jīng)節苷脂口服液（賽隆瑙樂(lè )）的出現，其實(shí)并不是偶然。

從成立以來(lái)，賽隆藥業(yè)始終著(zhù)眼于技術(shù)進(jìn)步，把科技領(lǐng)先作為企業(yè)核心競爭力，形成了強大的研發(fā)實(shí)力，源源不斷的開(kāi)發(fā)出新的產(chǎn)品，為臨床治療和患者健康貢獻自己的力量。而在此次全國兒科神經(jīng)學(xué)術(shù)會(huì )議期間，為了讓臨床專(zhuān)家更加了解企業(yè)，深入交流，賽隆藥業(yè)邀請了近百名醫生前往企業(yè)進(jìn)行考察、參觀(guān)和座談。

“很高興能有這樣一個(gè)機會(huì )大家相聚賽隆藥業(yè)，也感謝諸位領(lǐng)導、專(zhuān)家、教授在百忙之中能抽出時(shí)間到企業(yè)考察和交流?！辟惵∷帢I(yè)總經(jīng)理蔡赤農表示，賽隆藥業(yè)是一家研發(fā)驅動(dòng)型企業(yè)，目前企業(yè)體量還不大，未來(lái)的路還很長(cháng)，要學(xué)習各位專(zhuān)家的求知精神，也期望新老朋友支持賽隆藥業(yè)。

座談會(huì )上，賽隆藥業(yè)研究中心總經(jīng)理李劍峰對企業(yè)的研發(fā)團隊、研發(fā)平臺、研發(fā)項目、研發(fā)規劃進(jìn)行了介紹，并帶領(lǐng)醫生參觀(guān)了企業(yè)研究中心，對企業(yè)的產(chǎn)品開(kāi)發(fā)進(jìn)行了深入的講解與交流。

目前，賽隆藥業(yè)擁有已經(jīng)建立起了近百人的研發(fā)團隊，全部都是來(lái)自于國內知名高校具有豐富研究經(jīng)驗的藥學(xué)人員，同時(shí)還與軍科院、上海藥物所、藥明康德、中國藥科大學(xué)等科研機構和高校進(jìn)行資源共享、合作開(kāi)發(fā)。另外，賽隆藥業(yè)自建的研發(fā)平臺，擁有一大批高端、先進(jìn)的設備，能夠滿(mǎn)足原料藥及各種劑型制劑、保健品等的開(kāi)發(fā)及注冊申報，擁有省市級工程技術(shù)中心：手性藥物工程技術(shù)中心、緩控釋藥物工程技術(shù)中心。

得益于強大的研發(fā)實(shí)力，賽隆藥業(yè)目前在研的項目包括左旋泮托拉唑、右旋蘭索拉唑緩控釋口服固體制劑、節苷脂保健食品、腦蛋白保健食品等，未來(lái)則將瞄準具有自主知識產(chǎn)權1類(lèi)創(chuàng )新藥、手性藥物、專(zhuān)利藥物、中藥、長(cháng)效緩控釋制劑、健康產(chǎn)品等。

可以看到，大健康產(chǎn)品和大健康領(lǐng)域是賽隆藥業(yè)接下來(lái)的研發(fā)方向之一，而神經(jīng)節苷脂口服液（賽隆瑙樂(lè )）顯然是其布局大健康的一個(gè)戰略級產(chǎn)品。

當前，賽隆藥業(yè)已經(jīng)在湖南長(cháng)沙建立起了長(cháng)沙神經(jīng)節苷脂科技有限公司，專(zhuān)門(mén)負責神經(jīng)節苷脂口服液（賽隆瑙樂(lè )）這一產(chǎn)品的生產(chǎn)與銷(xiāo)售，形成單獨的運作體系。長(cháng)沙神經(jīng)節苷脂科技有限公司自主研發(fā)并生產(chǎn)賽隆瑙樂(lè )、賽隆瑙肽、芹菜籽飲品、大豆蛋白固體飲料等一系列功效獨特且方便使用的產(chǎn)品，為大眾預防疾病、改善亞健康和提高生活質(zhì)量帶來(lái)新希望。

另外，為了讓更多臨床醫生、神經(jīng)系統疾病患者及家人知道并了解神經(jīng)節苷脂口服液（賽隆瑙樂(lè )），賽隆藥業(yè)還通過(guò)微信公眾號等新媒體平臺，以各種科普文章和公益活動(dòng)，讓更多的神經(jīng)系統疾病患者真正受益。